Eccellenze italiane: nuova terapia genica rende la vista a due bambini ciechi

La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene.

Due bambini ciechi dalla nascita per una forma di distrofia retinica ereditaria hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”.

La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva.

I risultati ottenuti con la terapia rivoluzionaria genica, denominata ‘Luxturna’, sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli.

La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata ‘Luxturna’ (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.

La terapia è stata messa a punto grazie alla collaborazione tra la Novartis, casa farmaceutica, e l’Ateneo napoletano che è stato scelto per cominciare a trattare il farmaco.